Maladie de Charcot : Après un revirement, un traitement devient éligible au remboursement en France.
La Haute Autorité de santé a opéré un revirement concernant un traitement d’une forme rare de la maladie de Charcot, tout en lui reconnaissant un intérêt limité. Sa décision « ouvre la voie à un possible remboursement »
on… et finalement oui. Mais du bout des lèvres. La Haute Autorité de santé (HAS) a opéré mardi un revirement concernant un traitement d’une forme rare de la maladie de Charcot, tout en lui reconnaissant un intérêt limité. Sa décision « ouvre la voie à un possible remboursement », après un premier refus à l’automne 2024.
L’autorité sanitaire, qui a réévalué le médicament Qalsody développé par le laboratoire Biogen, estime que de nouvelles données lui « ont permis de reconnaître [qu’il] est susceptible de présenter un intérêt ». Il est néanmoins jugé pour l’heure « faible » et devra être confirmé, souligne l’HAS. Elle prévoit de réévaluer le traitement « dans un délai maximal d’un an ».
Le Qalsody, basé sur la molécule tofersen, vise à ralentir la progression de la maladie de Charcot, également nommée sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette pathologie neurologique enferme irréversiblement le patient dans son corps et le tue en quelques années. Mais il ne cible que les malades atteints d’une forme génétique particulière, ne représentant qu’un petit pourcentage des patients.
Un (trop) petit pourcentage de patients
En octobre 2024, l’institution publique indépendante avait refusé un accès dit « précoce » à ce traitement, une procédure qui permet le remboursement d’un médicament alors même que les études en cours n’ont pas encore démontré pleinement son intérêt. Elle avait alors estimé son intérêt « insuffisant » pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale.
Dans sa deuxième évaluation, la HAS se montre nuancée : si elle reconnaît un intérêt potentiel au traitement, elle considère qu'« il n’apporte pas d’amélioration » par rapport aux thérapies déjà disponibles. Cette absence de progrès, qui traduit « des incertitudes » persistantes autour de ce traitement, limite de facto sa prise en charge par la Sécurité sociale.
Source : https://www.20minutes.fr/
