Mucoviscidose - Dépister tôt pour dépenser moins : l'équation gagnante.

À retenir

• Une étude observationnellesur 10 ans examine les coûts de santé associés à la prise en charge de la mucoviscidose chez les enfants diagnostiqués par dépistage néonatal.
• Les résultats démontrent que le dépistage néonatal est associé aux coûts de santé les plus bas pendant la première année de vie, soulignant l’importance d’une détection précoce pour l’optimisation des ressources de santé.

Méthodologie

• Une étude observationnelle rétrospective a été menée en utilisant les données du Registre français de la mucoviscidose (RFMV) et de la base du Système national des données de santé (SNDS), avec un suivi de 2006 à 2021, pour évaluer les coûts de santé liés aux circonstances du diagnostic de la mucoviscidose.
• L’analyse a porté sur 1 065 enfants atteints de mucoviscidose enregistrés dans le RFMV entre 2006 et 2011, dont 973 (91,4 %) ont été appariés avec succès avec les données du SNDS.
• Un total de 779 enfants (73,1 %) ont bénéficié d’un suivi d’au moins 10 ans, permettant une évaluation approfondie des trajectoires de coûts de santé et des caractéristiques cliniques associées.

Principaux résultats

• Au cours de la première année, les coûts de santé des enfants diagnostiqués par dépistage néonatal étaient significativement plus faibles que ceux diagnostiqués avec iléus méconial et diagnostic prénatal (tous p < 0,05).
• À la 10^eannée de suivi, les coûts de santé ne présentaient plus de différences significatives entre les groupes, démontrant une convergence des dépenses à long terme.
• L’analyse a identifié 3 groupes distincts avec différentes trajectoires de coûts, les groupes présentant les coûts les plus élevés montrant une fonction pulmonaire plus faible à 6 et 10 ans, ainsi que les scores z de poids et de taille les plus bas à 2 et 10 ans (tous p< 0,05).

En pratique

Les auteurs précisent que « L’avènement des traitements modulateurs du gène régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTRm, pour Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) et la trithérapie ont modifié la présentation de la mucoviscidose, même chez les jeunes enfants. L’introduction précoce des CFTRm immédiatement après le diagnostic par dépistage néonatal augmentera considérablement les coûts de santé, mais améliorera également l’état des patients en évitant soit l’apparition de lésions pulmonaires irréversibles, soit en stabilisant les complications établies. Des données récentes recueillies auprès de la population suédoise atteinte de mucoviscidose indiquent que, dans l’année suivant l’introduction de la bithérapie Lumacaftor-Ivacaftor, une diminution de certains coûts directs (jours d’utilisation d’antibiotiques oraux) et indirects (jours de travail perdus par les soignants) a été constatée ».

Principales limitations

Pour assurer un suivi minimum de 10 ans, l’étude s’est limitée aux enfants nés avant 2011, excluant environ la moitié de la population d’enfants atteints de mucoviscidose. Les chercheurs n’ont pas pu accéder aux données de la base de données française entre 2002 et 2006, ce qui a davantage restreint la taille de l’échantillon. En raison de ces limitations temporelles, l’analyse pendant l’adolescence, période critique où les coûts de santé augmentent généralement, n’a pas été possible. De plus, l’étude n’a pas pu analyser l’impact de l’introduction des modulateurs CFTR sur les coûts de santé en raison du faible pourcentage d’enfants déclarés comme recevant ces traitements dans le registre. L’étude n’a pas non plus inclus des facteurs importants comme l’origine ethnique qui peuvent influencer le groupe de diagnostic et l’âge au diagnostic.

Financements et liens d’intérêts

Cette étude a été soutenue par l’organisation française de patients « Vaincre La Mucoviscidose », qui a participé à la fourniture des données du registre français et à l’interprétation des données (RC20220502991). Les résultats ont été présentés sous forme de posters lors du 47^e congrès ECFS (Glasgow) et du congrès ERS 2024 (Vienne).

Cet article a été créé à l’aide de plusieurs outils éditoriaux, dont l’IA, dans le cadre du processus. L’équipe rédactionnelle a revu ce contenu avant sa publication. 

Source : https://www.univadis.fr/